Динамика лабораторных показателей, отражающих функциональную активность макрофагальной системы, у пациентов с болезнью Гоше I типа на фоне патогенетической терапии Пономарев Родион Викторович

Короткий опис

Динамика лабораторных показателей, отражающих функциональную активность макрофагальной системы, у пациентов с болезнью Гоше I типа на фоне патогенетической терапии Пономарев Родион Викторович
ОГЛАВЛЕНИЕ ДИССЕРТАЦИИ
кандидат наук Пономарев Родион Викторович
Список сокращений

ВВЕДЕНИЕ

Актуальность темы исследования

Цель исследования

Задачи исследования

Научная и практическая значимость

Положения, выносимые на защиту

Внедрение в практику

Публикации

Апробация работы

Объем и структура работы

ГЛАВА I. ОБЗОР ЛИТЕРАТУРЫ

1. Лизосомы и лизосомные болезни накопления

2. Болезнь Гоше как лизосомная болезнь накопления

3. Болезнь Гоше как макрофагальная болезнь

4. Заместительная ферментная терапия при болезни Гоше

5. Цели лечения болезни Гоше

6. Биологические маркеры болезни Гоше

6.1 Понятие «биомаркер»

6.2. Неспецифичные биомаркеры болезни Гоше: сывороточный ферритин, холестерин, сывороточные иммуноглобулины

6.3. Хитотриозидаза

6.4. Хемокин CCL18

6.5. Гликозилсфингозин (Lyso-Gb1)

7. Заместительная ферментная терапия и антилекарственные антитела

8. Заключение

ГЛАВА II. МАТЕРИАЛЫ И МЕТОДЫ ИССЛЕДОВАНИЯ

1. Общая характеристика больных и алгоритм обследования

Рис. 1. Дизайн исследования

2. Определение концентрации хемокина CCL18

3. Определение концентрации гликозилсфингозина

4. Определение антилекарственных антител

5. Клиническая оценка активности болезни Гоше

6. Статистическая обработка результатов

III РЕЗУЛЬТАТЫ ИССЛЕДОВАНИЯ

1. Общая характеристика пациентов из Российского регистра болезни Гоше

2. Характеристика лабораторных показателей, отражающих активность макрофагальной системы, у пациентов с болезнью Гоше I типа до начала патогенетической терапии

2.1. Показатели гемограммы

2.2. Биохимические показатели

2.3. Показатели иммуноглобулинов сыворотки крови

3. Клиническая оценка активности БГ до начала и в процессе патогенетической терапии

4. Динамика лабораторных показателей, отражающих активность макрофагальной системы, у пациентов с болезнью Гоше I типа на фоне патогенетической терапии

4.1. Динамика концентрации ферритина

4.2. Динамика концентрации холестерина

4.3. Динамика концентрации триглицеридов

4.4. Динамика концентрации иммуноглобулинов

5. Оценка клинический информативности показателей хемокина CCL 18 и гликозилсфингозина

6. Оценка частоты обнаружения антилекарственных антител к имиглюцеразе

ГЛАВА IV. ОБСУЖДЕНИЕ

1. Распространенность болезни Гоше и оценка частоты выполнения спленэктомии

2. Биомаркеры болезни Гоше до начала патогенетической терапии

2.1. Показатели гемограммы

2.2 Биохимические показатели

2.3. Показатели иммуноглобулинов сыворотки крови

3. Динамика биомаркеров болезни Гоше на фоне патогенетической терапии

3.1. Динамика концентрации ферритина

3.2. Динамика концентрации холестерина и триглицеридов

3.3. Динамика концентрации иммуноглобулинов

4. Клиническая информативность CCL18 и гликозилсфингозина

5. Частота продукции антилекарственных антител

ГЛАВА V. ЗАКЛЮЧЕНИЕ

1. Общая характеристика пациентов из Российского регистра болезни Гоше

2. Характеристика лабораторных показателей, отражающих активность макрофагальной системы, у пациентов с болезнью Гоше I типа до начала патогенетической терапии

2.1. Показатели гемограммы

2.2. Биохимические показатели

2.3. Показатели иммуноглобулинов сыворотки крови

3. Клиническая оценка эффективности БГ до начала и в процессе патогенетической терапии93

4. Динамика лабораторных показателей, отражающих активность макрофагальной системы, у пациентов с болезнью Гоше I типа на фоне патогенетической терапии

4.1. Динамика концентрации ферритина

4.2. Динамика концентрации холестерина и триглицеридов

4.3. Динамика концентрации иммуноглобулинов

4. Оценка клинической информативности показателей хемокина CCL18 и гликозилсфингозина

5. Оценка частоты обнаружения антилекарственных антител к имиглюцеразе

ВЫВОДЫ

ПРАКТИЧЕСКИЕ РЕКОМЕНДАЦИИ